Eventsالأحداثالبودكاست
Loader

جدونا

اعلان

"الرجل الصخرة".. مرض نادر يحوّل الأنسجة إلى عظام فهل وجد الاطباء الحل أخيراً؟

ستيفاني سنو، شابة تبلغ من العمر 15 عاماً تعاني من خلل التنسج العضلي الليفي
ستيفاني سنو، شابة تبلغ من العمر 15 عاماً تعاني من خلل التنسج العضلي الليفي Copyright H. RUMPH JR/AP
Copyright H. RUMPH JR/AP
بقلم:  يورونيوز
شارك هذا المقالمحادثة
شارك هذا المقالClose Button

اكتشف الأطباء "متلازمة الرجل الصخرة" في 2006 ويجري حالياً اختبار 3 أدوية تجريبية كعلاج محتمل للمرض، من بينها عقار "بالوفاروتين" لشركة "إيبسن" الفرنسية، الذي أعطت وكالة الأدوية الأمريكية بشأنه رأياً إيجابيا، ما يبعث بأمل جديد للأشخاص الذين يعانون من الاضطراب الوراثي النادر الذي يحول الأنسجة إلى عظام.

اعلان

أعلنت شركة "إيبسِن" الفرنسية للصناعات الدوائية الخميس، أن لجنة خبراء من وكالة الأدوية الأمريكية وافقت على استخدام عقار "بالوفاروتين" لعلاج مرض عظمي نادر جداً، يحدّ بشكل كبير من القدرة على الحركة، يُطلق عليه مرض "الرجل الصخرة".

وأوضح بيان صادر عن المجموعة أن اللجنة الاستشارية لأدوية الغدد الصماء والتمثيل الغذائي التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت بغالبية عشرة أصوات في مقابل أربعة على هذا الدواء الفعّال للمرضى الذين يعانون التنسج العضلي الليفي التدريجي.

ويؤدي هذا المرض الذي يصيب أقل من اثنين في المليون من البشر إلى نمو عظمي مستمر في الأنسجة الرخوة كالعضلات والأوتار والأربطة مما يعيق بشكل كبير القدرة على الحركة ووظائف الجسم.

وأضاف البيان أن الخبراء اعتبروا بغالبية 11 صوتاً في مقابل ثلاثة أن منافع الدواء تفوق مخاطره. ومع أن لهذه اللجنة رأياً استشارياً فحسب، يندر ألاّ تأخذ به وكالة الأدوية الأمريكية التي "يُتوقع أن تُصدر قرارها في 16 آب/أغسطس 2023".

وأشارت "إيبسِن" التي أوقفت موقتاً تجاربها السريرية للالوفاروتين في مطلع عام 2020، ثم عاودتها إلى أن "بالوفاروتين سيكون في حال التصريح به أول دواء في الولايات المتحدة للتنسج العضلي الليفي".

واستندت توصية اللجنة الاستشارية إلى مجمل البيانات المتعلقة بفاعلية البالوفاروتين ودرجة الأمان في استخدامه وفق المرحلة الثالثة من التجارب، التي أظهرت انخفاضاً كبيراً في تكوّن العظام غير الطبيعي لدى مستخدمي الدواء.

ويسمح راهناً باستخدام البالوفاروتين للمرضى المؤهلين له في كندا والإمارات العربية المتحدة، حيث يباع تحت الإسم التجاري "سوهونوس".

وأوصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية في كانون الثاني/يناير ثم في أيار/مايو، بعدم منح ترخيص لبيع البالوفاروتين التجريبي كدواء للتنسج العضلي الليفي التدريجي.

شارك هذا المقالمحادثة

مواضيع إضافية

نيالا..مستشفى في دارفور يواصل خدماته رغم الاشتباكات وشح الإمدادات الطبية

"كانت لحظة سحرية".. الضوضاء المنبعثة من الثقوب السوداء تُسمع للمرة الأولى

أولمبياد ألعاب الفيديو قد ترى النور قريبًا