قد يكون مرضى الثلاسيميا أمام بصيص أمل بفضل بدء تطبيق علاج "كاسجيفي" (Casgevy) على 460 شخصًا في بريطانيا، بعد أن أعلنت المملكة المتحدة ترخيصه كأول علاج جيني لأمراض الدم مثل فقر الدم المنجلي والثلاسيميا من نوع بيتا قبل سنة، فكيف كانت الأصداء؟
اعلانيُعد مرض الثلاسيميا من أكثر الأمراض شيوعًا في العالم، خاصةً في أفريقيا وحوض البحر الأبيض المتوسط. وفقًا لمجلة "ذا لانسيت" الطبية، تراوحت أعداد إصابات الثلاسيميا في الشرق الأوسط لعام 2021 بين 8,389 و15,045 إصابة لكل 100,000 شخص وهي نسبة مرتفعة.
ومع بدء تطبيق علاج "كاسجيفي" المنتظر، والذي تبلغ تكلفته 1.6 مليون جنيه إسترليني-لكن يتم توفيره لهيئة الخدمات الصحية الوطنية بخصم- تتاح للمرضى فرصة الحصول على علاج أكثر فعالية واستدامة لمشاكلهم الصحية.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يقوم الأطباء باستخراج الخلايا الجذعية من نخاع المريض العظمي، ثم تعدل الجينات في مختبر باستخدام تكنولوجيا "كريسبر"، ليتم حقن الجينات المعدلة مرة أخرى في المريض، حيث يمكنها أن توجه الجسم لإنتاج الهيموجلوبين الذي يسمح لخلايا الدم الحمراء بنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.
كيف وصف المرضى والأطباء التجربة؟
في حديثها مع "اسوشيتد برس" تعبر روانا مهاراج وهي واحدة من 460 يستفيدون من علاج "كاسجيفي" في المملكة المتحدة بأنها عانت لمدة 35 عامًا من الثلاسيميا، مما جعلها بحاجة لعمليات نقل دم مستمرة، لكنها اليوم سعيدة بفرصة العلاج وتتأمل خيرًا، إذ تقول: "الآن لن تضطر الأجيال الشابة إلى تحمل الأعباء التي مررت بها والمعارك التي عانيت منها، وقد أحظى بحياة طبيعية في وقت مبكر وهذا أفضل خبر يمكن أن نحصل عليه في العالم."
وبحسب رئيس المكتب الطبي في المعهد الوطني للصحة والبحوث التطبيقية (NICE) البروفيسور جوناثان بينغر فإن العلاج يحمل آمالًا كبيرة، وفوائد طويلة الأمد يمكن أن تحسن حياة المريض بشكل كبير، فهو يقلل من حاجة المرضى لعمليات نقل الدم. كما أن عوارضه الجانبية أخف من عوارض العلاجات السابقة، إذ يقول البروفيسور جون بورتر إن العلاجات السابقة لم تستطع أن تحد من المشاكل التي يعاني منها مرضى الثلاسيميا كهشاشة العظام وتليف الكبد، وغيرها، لكن هذه المرة يتأملون أن "يتم التخلص من تلك المضاعفات".