مختبر ينظم عملية "قرعة" لعلاج أطفال من مرض نادر

اعلان

اعتبارا من الـ 2 من يناير-كانون الثاني الجاري، يخطط المختبر السويسري للأدوية "نوفارتس" لتنظيم عملية قرعة يستفيد من خلالها مئات الأطفال من تلقي علاج "زولجونسما"، وهو علاج ضد مرض وراثي نادر، تصل تكاليفه إلى أكثر من مليوني يورو في الولايات المتحدة. ويقول الأطباء إنّ "زولجونسما" دواء يعالج ضمور العضلات الشوكية، وهذا المرض الوراثي النادر يصيب حوالي 120 مولودا سنويا في فرنسا، ويتسبب في تدهور الخلايا العصبية الحركية، وهي خلايا عصبية في النخاع الشوكي تتحكم في نشاط العضلات.

ويتمثل العلاج في استبدال الجين المتحور، وقد تمّ تطويره من قبل شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية " أفكسيس"، التي تمّ الاستحواذ عليها منذ ذلك الحين من قبل المختبر السويسري "نوفارتس". وتمّ إجراء عدة أبحاث "قبل سريرية" في فرنسا عن طريق "جينيتون"، متلقي التبرعات، الذي وقع اتفاقية ترخيص مع "أفكسيس".

في مايو-أيار الماضي حصل علاج "زولجونسما" على إذن تسويقي في الولايات المتحدة للأطفال دون الثانية من العمر مقابل 2.1 مليون دولار أي 1.86 مليون يورو. وبرّر المختبر الثمن بتكلفة التطوير وفعالية العلاج. يتم حاليا فحص ملف "زولجونسما" من قبل وكالات الأدوية الأوروبية واليابانية.

وزادت حدة الجدل بخصوص أسعار العلاج بفعل الجوائز التشاركية التي افتتحتها العائلات في مختلف البلدان الأوروبية، لا سيما في بلجيكا، حيث جمع والدا طفل مريض المبلغ في عطلة نهاية الأسبوع. وفي هذا السياق، أعلن المختبر أنه سيوفر مائة جرعة مجانا في عام 2020، لجعل الدواء متاحا للعائلات التي لا تملك وسائل لشرائه.

لكن بالنسبة إلى ماريليز ماركانطونيو، مديرة الاتصالات في شركة "نوفارتس"، هناك اعتبار آخر أدى إلى هذه العملية التي ترفض تسميتها بـ "السحب" أو "القرعة"، وتوضح قائلة: "في هذا المرض الخطير للغاية، يكون الوقت عاملا مهما ونعلم جيدا أن العلاج يكون أكثر فاعلية قبل عمر السنتين". ومع ذلك، فإن مدة تصاريح التسويق طويلة ومستوى الإنتاج معقد. لذلك قررنا رفع طاقتنا الإنتاجية إلى الحد الأقصى حتى نتمكن من إفادة المرضى، خارج السوق الأمريكية".

لذلك، سيُطلب من الأطباء تحديد الحالات في بلدانهم ونقل ملفاتهم إلى منصة حيث سيتم فحصها وسيتمّ اختيارها عن طريق القرعة وتحت إشراف لجنة مستقلة. وقد تمّ تقدير هذه الجهود بحوالي 200 مليون، وهو ما أثار استفزاز عدد من الجمعيات حيث أكد كريستيان كوتيه، وهو والد شابة تعاني من المرض أنه من غير المقبول إخبار عائلة بأن طفلها الذي يعاني من مرض قاتل ومؤهل للعلاج، سيخضع لعملية سحب بالقرعة، وأضاف كوتيه أنّ الأمر "مروع وغير مقبول وغير أخلاقي".

جميع الدول مؤهلة للمشاركة في هذا السحب، باستثناء الولايات المتحدة وفرنسا حيث أن العلاج مسموح به في الولايات المتحدة كما أن الدواء مسوّق هناك. أما الأسباب فهي فرنسا فهي مختلفة لأن العلاج لا يزال قيد الفحص على المستوى الأوروبي وإذا حصل على إذن تسويق، فسيتعين تقييمه في فرنسا وفي بقية الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي وستحدد كل دولة سعر العلاج بعد ذلك.

ومع ذلك، يوجد في فرنسا نظام لإلغاء القيود يمكن أن يتمّ تفعيله من قبل الطبيب إذا لم يجد بديلا، ويتم تغطية "إذن المستخدم بشكل مؤقت" عن طريق الضمان الاجتماعي. وتشير الأرقام إلى علاج سبعة أطفال بشكل فعلي بواسطة "زولجونسما" في فرنسا اليوم. وهذا نادر الحدوث لأن هناك "سبينرازا" وهو علاج آخر لضمور العضلات الشوكية، والذي يعد أكثر انتشارا وأكثر تقييدا، ولكنه فعال أيضا.

وينتظر الكثير أن تقوم "نوفارتس" و"أفكسيس" بتسريع الإجراءات التنظيمية للحصول على ترخيص تسويقي في أقرب وقت ممكن في أوروبا وتسريع مفاوضات الأسعار في فرنسا، مع التأكيد على أسعار "معقولة" مقارنة بالسعر الأمريكي.